FDA одобрило первый препарат для лечения первичного иммунодефицита APDS
FDA одобрило первый препарат для лечения редкого генетического заболевания, синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы-δ (APDS). Об этом сообщается на сайте производителя лекарства, нидерландской компании Pharming Group.
Leniolisib, который будет продаваться под торговой маркой Joenja, поступит в продажу в США в начале апреля. Его можно будет использовать в терапии пациентов в возрасте от 13 лет. Препарат является селективным ингибитором фосфоинозитид-3-киназы-δ в пероральной форме.
APDS представляет собой первичный иммунодефицит с тяжелой лимфопролиферацией, инфекциями респираторного тракта, герпес-вирусными инфекциями и специфическими иммунологическими нарушениями. Заболевание является редким и поражает примерно 1—2 человека на миллион.
Одобрение FDA основано на данных исследования, которое показало, что препарат помогает пациентам нормализовать функции иммунной системы. Об этом свидетельствовало значительное увеличение количества В-клеток, и уменьшение размера лимфатических узлов у участников исследования. Среди побочных эффектов фиксировались головная боль, синусит и атопический дерматит.
Pharming Group приобрела глобальные права на Joenja у Novartis в 2019 году. Пока цена на препарат не известна, но ряд аналитиков ожидают, что она достигнет 250—400 тыс. долл., пишет Reuters. Так, эксперт Oppenheimer Хартадж Сингх ожидает пиковые продажи в размере от 200 млн до 300 млн долл.
Источник: https://pharmvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-dlya-lecheniya-odnoi-iz-raznovidnostei-immunodeficita.html?utm