Генная терапия для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза успешно прошла клинические испытания
Дистрофический буллезный эпидермолиз (ДБЭ) представляет собой заболевание, характеризующееся образованием пузырей и эрозий на коже и слизистых оболочках, ранимостью кожи и её чувствительностью к незначительной механической травме. Поражение при ДБЭ локализуется в верхней части сосочкового слоя дермы, ниже плотной пластинки (lamina densa). Генетической основой ДБЭ являются мутации в гене COL7A1, кодирующем коллаген VII типа.
На сегодняшний день не существует радикальных методов терапии ДБЭ. Стратегии терапии направлены на заживление ран и предупреждение их инфицирования. Группой американских ученых была разработана генная терапия для лечения ДБЭ — гель Beremagene geperpavec (B-VEC) для топического применения, представляющий собой вирусный вектор (вирус Herpes simplex 1 типа), несущий ген COL7A1.
Исследования I и II фаз показали многообещающие результаты, в связи с чем было проведено двойное-слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы, результаты которого в декабре 2022 года были опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine. В результате исследования были получены данные, убедительно свидетельствующие об эффективности B-VEC в лечении ран у пациентов с ДБЭ, а также об уменьшении болевого синдрома при перевязках ран, для лечения которых применялся исследуемый препарат. В настоящее время продолжено открытое исследование, включающее большее число пациентов, в рамках которого изучается долгосрочное применение B-VEC у пациентов с ДБЭ.
Источники: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2206663
https://ir.krystalbio.com/static-files/bb74b04e-7e3d-44f8-afda-5469a3cf16b4