Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило пероральный препарат для лечения наследственного ангионевротического отёка
На заседании в июле 2025 года Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать регистрационное удостоверение на себетралстат (Ekterly, KalVista Pharmaceuticals) для симптоматического лечения острых приступов наследственного ангионевротического отёка у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет.
Наследственный ангионевротический отёк — редкое, хроническое и потенциально опасное для жизни генетическое заболевание, вызванное дефицитом или дисфункцией ингибитора С1-эстеразы, что приводит к избытку брадикинина и непредсказуемым приступам.
Себетралстат — это селективный пероральный ингибитор плазменного калликреина, предназначенный для применения при первых признаках приступа ангионевротического отёка. Он блокирует чрезмерную активацию калликреин-кининовой системы, предотвращая образование брадикинина — ключевого медиатора отёка при этом заболевании.
Препарат стал первым пероральным средством для лечения наследственного ангионевротического отёка по требованию в Европейском союзе. Препарат Orladeyo (беротралстат) был одобрен в ЕС в 2021 году как первое пероральное средство для длительной профилактики этого заболевания.
Мнение Комитета по лекарственным средствам для применения у человека (CHMP) было основано на данных об эффективности и безопасности, полученных в ходе 3-й фазы исследования, в ходе которого были рандомизированы 136 пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. Результаты показали, что себетралстат приводил к значительно более быстрому облегчению симптомов, снижению тяжести приступа и разрешению приступов, чем плацебо. Он также хорошо переносился с профилем безопасности, аналогичным плацебо.
Эктерли (себетралстат) будет выпускаться в форме таблеток, покрытых пленочной оболочкой, по 300 мг. Наиболее распространенным побочным эффектом является головная боль.
Одним из ключевых преимуществ препарата является то, что его можно принимать перорально, что делает его более удобной альтернативой инъекционным методам лечения. Это может значительно сократить время между началом приступа ангионевротического отёка и началом лечения.