В США терапия на основе CRISPR одобрена по второму показанию
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию, основанную на технологии редактирования генов CRISPR, для лечения бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, течение заболевания которых зависимо от гемотрансфузий. Об этом сообщается в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals, которая разработала методику совместно с CRISPR Therapeutics. С помощью препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) в гемопоэтических стволовых клетках, забранных у пациента, ex vivo выключают ген BCL11A и вводят их обратно пациенту. После этого в клетках крови начинает вырабатываться фетальный гемоглобин, который замещает собой дефектный.
В декабре 2023 года в США разрешили применять экса-цел при серповидноклеточной анемии, он стал первой терапией на основе CRISPR, одобренной в стране. Тремя неделями ранее Великобритания зарегистрировала этот препарат по обоим показаниям.