В Европе начали испытывать ингаляционную генную терапию муковисцидоза
В европейских странах запустили клинические испытания генной терапии муковисцидоза в форме ингаляций, говорится в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона. Экспериментальный препарат BI 3720931, разработанный компанией Boehringer Ingelheim, представляет собой рабочую версию гена белка CFTR, дефект которого лежит в основе заболевания, на лентивирусном векторе, который должен доставить ее в клетки эпителия дыхательных путей. Планируется, что испытания LENTICLAIR 1 первой открытой и второй плацебо-контролируемой фаз, в ходе которых оценят безопасность и эффективность препарата, пройдут в десяти клинических центрах Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции.
В исследовании под руководством Эрика Олтона (Eric Alton) из Имперского колледжа Лондона должны принять участие около 36 взрослых пациентов с любым генетическим вариантом муковисцидоза. Каждый из них получит одну из трех доз препарата для подбора оптимальной для дальнейших испытаний. Предположительный срок окончания 24-недельных LENTICLAIR 1 — апрель 2027 года, после чего долгосрочное наблюдение за участниками будет продолжено в рамках испытаний LENTICLAIR-ON.
Источник: https://nplus1.ru/news/2025/02/21/inhaled-gene