Эффективность CRISPR-терапии наследственного ангиоотека подтверждена в исследования II фазы
Дэнни Кон (Danny Cohn) из Амстердамского университета с коллегами из шести стран сообщили об успехе второй фазы клинических испытаний in vivo CRISPR-терапии наследственного ангиоотека (НАО). Экспериментальный препарат NTLA-2002 содержит компоненты системы CRISPR/Cas9 в липидных наночастицах, которые при введении в организм выключают ген KLKB1, кодирующий плазменный прекалликреин (предшественник калликреина). Однократное введение должно обеспечивать пожизненный эффект. Во второй фазе испытаний 10 пациентам ввели 25 миллиграмм препарата, 11 пациентам — 50 миллиграмм и шести — плацебо. Результаты опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
По сравнению с плацебо в течение первых 16 недель частота приступов заболевания снижалась в среднем на 75 процентов при дозе 25 миллиграмм и на 77 процентов при дозе 50 миллиграмм; плазменный уровень калликреина по сравнению с исходным уровнем снижался на 55 и 86 процентов соответственно. При этом после введения этих доз активного препарата за период наблюдения соответственно у 40 и 73 процентов пациентов отеков не было без какой-либо дополнительной терапии. Из наиболее частых побочных эффектов NTLA-2002 были зарегистрированы головная боль, повышенная утомляемость и назофарингит.
Источник: https://nplus1.ru/news/2024/10/25/crispr-still-wors-in-vivo